ਓਲੀਗੋਨਿਊਕਲੀਓਟਾਈਡ API
-
ਇਨਕਲੀਸੀਰਨ ਸੋਡੀਅਮ
ਇਨਕਲੀਸੀਰਨ ਸੋਡੀਅਮ ਏਪੀਆਈ (ਐਕਟਿਵ ਫਾਰਮਾਸਿਊਟੀਕਲ ਇੰਗਰੀਡੈਂਟ) ਦਾ ਅਧਿਐਨ ਮੁੱਖ ਤੌਰ 'ਤੇ ਆਰਐਨਏ ਦਖਲਅੰਦਾਜ਼ੀ (ਆਰਐਨਏਆਈ) ਅਤੇ ਕਾਰਡੀਓਵੈਸਕੁਲਰ ਥੈਰੇਪੀਓਟਿਕਸ ਦੇ ਖੇਤਰ ਵਿੱਚ ਕੀਤਾ ਜਾਂਦਾ ਹੈ। ਪੀਸੀਐਸਕੇ9 ਜੀਨ ਨੂੰ ਨਿਸ਼ਾਨਾ ਬਣਾਉਣ ਵਾਲੇ ਡਬਲ-ਸਟ੍ਰੈਂਡਡ siRNA ਦੇ ਰੂਪ ਵਿੱਚ, ਇਸਦੀ ਵਰਤੋਂ ਐਲਡੀਐਲ-ਸੀ (ਘੱਟ-ਘਣਤਾ ਵਾਲਾ ਲਿਪੋਪ੍ਰੋਟੀਨ ਕੋਲੈਸਟ੍ਰੋਲ) ਨੂੰ ਘਟਾਉਣ ਲਈ ਲੰਬੇ ਸਮੇਂ ਤੋਂ ਕੰਮ ਕਰਨ ਵਾਲੀਆਂ ਜੀਨ-ਸਾਈਲੈਂਸਿੰਗ ਰਣਨੀਤੀਆਂ ਦਾ ਮੁਲਾਂਕਣ ਕਰਨ ਲਈ ਪ੍ਰੀ-ਕਲੀਨਿਕਲ ਅਤੇ ਕਲੀਨਿਕਲ ਖੋਜ ਵਿੱਚ ਕੀਤੀ ਜਾਂਦੀ ਹੈ। ਇਹ siRNA ਡਿਲੀਵਰੀ ਪ੍ਰਣਾਲੀਆਂ, ਸਥਿਰਤਾ, ਅਤੇ ਜਿਗਰ-ਨਿਸ਼ਾਨਾ RNA ਥੈਰੇਪੀਓਟਿਕਸ ਦੀ ਜਾਂਚ ਲਈ ਇੱਕ ਮਾਡਲ ਮਿਸ਼ਰਣ ਵਜੋਂ ਵੀ ਕੰਮ ਕਰਦਾ ਹੈ।
-
ਡੋਨੀਡਾਲੋਰਸਨ
ਡੋਨੀਡਾਲੋਰਸਨ ਏਪੀਆਈ ਇੱਕ ਐਂਟੀਸੈਂਸ ਓਲੀਗੋਨਿਊਕਲੀਓਟਾਈਡ (ਏਐਸਓ) ਹੈ ਜੋ ਖ਼ਾਨਦਾਨੀ ਐਂਜੀਓਐਡੀਮਾ (HAE) ਅਤੇ ਸੰਬੰਧਿਤ ਸੋਜਸ਼ ਦੀਆਂ ਸਥਿਤੀਆਂ ਦੇ ਇਲਾਜ ਲਈ ਜਾਂਚ ਅਧੀਨ ਹੈ। ਇਸਦਾ ਅਧਿਐਨ ਆਰਐਨਏ-ਨਿਸ਼ਾਨਾ ਥੈਰੇਪੀਆਂ ਦੇ ਸੰਦਰਭ ਵਿੱਚ ਕੀਤਾ ਜਾਂਦਾ ਹੈ, ਜਿਸਦਾ ਉਦੇਸ਼ ਪ੍ਰਗਟਾਵੇ ਨੂੰ ਘਟਾਉਣਾ ਹੈ।ਪਲਾਜ਼ਮਾ ਪ੍ਰੀਕੈਲੀਕ੍ਰੇਨ(KLKB1 mRNA)। ਖੋਜਕਰਤਾ ਜੀਨ ਸਾਈਲੈਂਸਿੰਗ ਵਿਧੀਆਂ, ਖੁਰਾਕ-ਨਿਰਭਰ ਫਾਰਮਾਕੋਕਾਇਨੇਟਿਕਸ, ਅਤੇ ਬ੍ਰੈਡੀਕਿਨਿਨ-ਮਾਧਿਅਮ ਵਾਲੀ ਸੋਜਸ਼ ਦੇ ਲੰਬੇ ਸਮੇਂ ਦੇ ਨਿਯੰਤਰਣ ਦੀ ਪੜਚੋਲ ਕਰਨ ਲਈ ਡੋਨੀਡਾਲੋਰਸਨ ਦੀ ਵਰਤੋਂ ਕਰਦੇ ਹਨ।
-
ਫਿਤੁਸੀਰਨ
ਫਿਟੂਸੀਰਨ ਏਪੀਆਈ ਇੱਕ ਸਿੰਥੈਟਿਕ ਛੋਟਾ ਦਖਲ ਦੇਣ ਵਾਲਾ ਆਰਐਨਏ (siRNA) ਹੈ ਜੋ ਮੁੱਖ ਤੌਰ 'ਤੇ ਹੀਮੋਫਿਲੀਆ ਅਤੇ ਜੰਮਣ ਸੰਬੰਧੀ ਵਿਕਾਰਾਂ ਦੇ ਖੇਤਰ ਵਿੱਚ ਜਾਂਚਿਆ ਜਾਂਦਾ ਹੈ। ਇਹ ਨਿਸ਼ਾਨਾ ਬਣਾਉਂਦਾ ਹੈਐਂਟੀਥ੍ਰੋਮਬਿਨ (AT ਜਾਂ SERPINC1)ਐਂਟੀਥ੍ਰੋਮਬਿਨ ਉਤਪਾਦਨ ਨੂੰ ਘਟਾਉਣ ਲਈ ਜਿਗਰ ਵਿੱਚ ਜੀਨ। ਖੋਜਕਰਤਾ ਫਿਟੂਸੀਰਨ ਦੀ ਵਰਤੋਂ ਆਰਐਨਏ ਦਖਲਅੰਦਾਜ਼ੀ (ਆਰਐਨਏਆਈ) ਵਿਧੀਆਂ, ਜਿਗਰ-ਵਿਸ਼ੇਸ਼ ਜੀਨ ਸਾਈਲੈਂਸਿੰਗ, ਅਤੇ ਹੀਮੋਫਿਲੀਆ ਏ ਅਤੇ ਬੀ ਦੇ ਮਰੀਜ਼ਾਂ ਵਿੱਚ, ਇਨਿਹਿਬਟਰਾਂ ਦੇ ਨਾਲ ਜਾਂ ਬਿਨਾਂ, ਜੰਮਣ ਨੂੰ ਮੁੜ ਸੰਤੁਲਿਤ ਕਰਨ ਲਈ ਨਵੀਂ ਥੈਰੇਪੀ ਰਣਨੀਤੀਆਂ ਦੀ ਪੜਚੋਲ ਕਰਨ ਲਈ ਕਰਦੇ ਹਨ।
-
ਗਿਵੋਸਿਰਨ
Givosiran API ਇੱਕ ਸਿੰਥੈਟਿਕ ਛੋਟਾ ਦਖਲ ਦੇਣ ਵਾਲਾ RNA (siRNA) ਹੈ ਜਿਸਦਾ ਅਧਿਐਨ ਤੀਬਰ ਹੈਪੇਟਿਕ ਪੋਰਫਾਈਰੀਆ (AHP) ਦੇ ਇਲਾਜ ਲਈ ਕੀਤਾ ਗਿਆ ਹੈ। ਇਹ ਖਾਸ ਤੌਰ 'ਤੇ ਨਿਸ਼ਾਨਾ ਬਣਾਉਂਦਾ ਹੈALAS1 ਵੱਲੋਂ ਹੋਰਜੀਨ (ਐਮੀਨੋਲੇਵੁਲਿਨਿਕ ਐਸਿਡ ਸਿੰਥੇਜ਼ 1), ਜੋ ਕਿ ਹੀਮ ਬਾਇਓਸਿੰਥੇਸਿਸ ਮਾਰਗ ਵਿੱਚ ਸ਼ਾਮਲ ਹੈ। ਖੋਜਕਰਤਾ ਆਰਐਨਏ ਦਖਲਅੰਦਾਜ਼ੀ (ਆਰਐਨਏਆਈ)-ਅਧਾਰਤ ਥੈਰੇਪੀਆਂ, ਜਿਗਰ-ਨਿਸ਼ਾਨਾ ਜੀਨ ਸਾਈਲੈਂਸਿੰਗ, ਅਤੇ ਪੋਰਫਾਈਰੀਆ ਅਤੇ ਸੰਬੰਧਿਤ ਜੈਨੇਟਿਕ ਵਿਕਾਰਾਂ ਵਿੱਚ ਸ਼ਾਮਲ ਪਾਚਕ ਮਾਰਗਾਂ ਦੇ ਸੰਚਾਲਨ ਦੀ ਜਾਂਚ ਕਰਨ ਲਈ ਗਿਵੋਸੀਰਨ ਦੀ ਵਰਤੋਂ ਕਰਦੇ ਹਨ।
-
ਪਲੋਜ਼ਾਸੀਰਨ
ਪਲੋਜ਼ਾਸੀਰਨ ਏਪੀਆਈ ਇੱਕ ਸਿੰਥੈਟਿਕ ਛੋਟਾ ਦਖਲ ਦੇਣ ਵਾਲਾ ਆਰਐਨਏ (siRNA) ਹੈ ਜੋ ਹਾਈਪਰਟ੍ਰਾਈਗਲਿਸਰਾਈਡੀਮੀਆ ਅਤੇ ਸੰਬੰਧਿਤ ਕਾਰਡੀਓਵੈਸਕੁਲਰ ਅਤੇ ਮੈਟਾਬੋਲਿਕ ਵਿਕਾਰਾਂ ਦੇ ਇਲਾਜ ਲਈ ਵਿਕਸਤ ਕੀਤਾ ਗਿਆ ਹੈ। ਇਹ ਨਿਸ਼ਾਨਾ ਬਣਾਉਂਦਾ ਹੈਏਪੀਓਸੀ3ਜੀਨ, ਜੋ ਟ੍ਰਾਈਗਲਿਸਰਾਈਡ ਮੈਟਾਬੋਲਿਜ਼ਮ ਦੇ ਇੱਕ ਮੁੱਖ ਰੈਗੂਲੇਟਰ, ਅਪੋਲੀਪੋਪ੍ਰੋਟੀਨ C-III ਨੂੰ ਏਨਕੋਡ ਕਰਦਾ ਹੈ। ਖੋਜ ਵਿੱਚ, ਪਲੋਜ਼ਾਸੀਰਨ ਦੀ ਵਰਤੋਂ RNAi-ਅਧਾਰਤ ਲਿਪਿਡ-ਘੱਟ ਕਰਨ ਦੀਆਂ ਰਣਨੀਤੀਆਂ, ਜੀਨ-ਸਾਈਲੈਂਸਿੰਗ ਵਿਸ਼ੇਸ਼ਤਾ, ਅਤੇ ਫੈਮਿਲੀਅਲ ਕਾਈਲੋਮਾਈਕ੍ਰੋਨੇਮੀਆ ਸਿੰਡਰੋਮ (FCS) ਅਤੇ ਮਿਸ਼ਰਤ ਡਿਸਲਿਪੀਡੇਮੀਆ ਵਰਗੀਆਂ ਸਥਿਤੀਆਂ ਲਈ ਲੰਬੇ ਸਮੇਂ ਤੋਂ ਕੰਮ ਕਰਨ ਵਾਲੇ ਇਲਾਜਾਂ ਦਾ ਅਧਿਐਨ ਕਰਨ ਲਈ ਕੀਤੀ ਜਾਂਦੀ ਹੈ।
-
ਜ਼ਿਲੇਬੇਸੀਰਨ
ਜ਼ੀਲੇਬੇਸੀਰਨ ਏਪੀਆਈ ਇੱਕ ਜਾਂਚ-ਪੜਤਾਲ ਵਾਲਾ ਛੋਟਾ ਦਖਲ ਦੇਣ ਵਾਲਾ ਆਰਐਨਏ (siRNA) ਹੈ ਜੋ ਹਾਈਪਰਟੈਨਸ਼ਨ ਦੇ ਇਲਾਜ ਲਈ ਵਿਕਸਤ ਕੀਤਾ ਗਿਆ ਹੈ। ਇਹਏ.ਜੀ.ਟੀ.ਜੀਨ, ਜੋ ਐਂਜੀਓਟੈਨਸੀਨੋਜਨ ਨੂੰ ਏਨਕੋਡ ਕਰਦਾ ਹੈ - ਰੇਨਿਨ-ਐਂਜੀਓਟੈਨਸਿਨ-ਐਲਡੋਸਟੀਰੋਨ ਸਿਸਟਮ (RAAS) ਦਾ ਇੱਕ ਮੁੱਖ ਹਿੱਸਾ। ਖੋਜ ਵਿੱਚ, ਜ਼ੀਲੇਬੇਸੀਰਨ ਦੀ ਵਰਤੋਂ ਲੰਬੇ ਸਮੇਂ ਦੇ ਬਲੱਡ ਪ੍ਰੈਸ਼ਰ ਨਿਯੰਤਰਣ, RNAi ਡਿਲੀਵਰੀ ਤਕਨਾਲੋਜੀਆਂ, ਅਤੇ ਦਿਲ ਅਤੇ ਗੁਰਦੇ ਦੀਆਂ ਬਿਮਾਰੀਆਂ ਵਿੱਚ RAAS ਮਾਰਗ ਦੀ ਵਿਆਪਕ ਭੂਮਿਕਾ ਲਈ ਜੀਨ ਸਾਈਲੈਂਸਿੰਗ ਪਹੁੰਚਾਂ ਦਾ ਅਧਿਐਨ ਕਰਨ ਲਈ ਕੀਤੀ ਜਾਂਦੀ ਹੈ।