ਗਿਵੋਸਿਰਨ

ਗਿਵੋਸਿਰਨ (API)

ਖੋਜ ਐਪਲੀਕੇਸ਼ਨ:
Givosiran API ਇੱਕ ਸਿੰਥੈਟਿਕ ਛੋਟਾ ਦਖਲ ਦੇਣ ਵਾਲਾ RNA (siRNA) ਹੈ ਜਿਸਦਾ ਅਧਿਐਨ ਤੀਬਰ ਹੈਪੇਟਿਕ ਪੋਰਫਾਈਰੀਆ (AHP) ਦੇ ਇਲਾਜ ਲਈ ਕੀਤਾ ਗਿਆ ਹੈ। ਇਹ ਖਾਸ ਤੌਰ 'ਤੇ ਨਿਸ਼ਾਨਾ ਬਣਾਉਂਦਾ ਹੈALAS1 ਵੱਲੋਂ ਹੋਰਜੀਨ (ਐਮੀਨੋਲੇਵੁਲਿਨਿਕ ਐਸਿਡ ਸਿੰਥੇਜ਼ 1), ਜੋ ਕਿ ਹੀਮ ਬਾਇਓਸਿੰਥੇਸਿਸ ਮਾਰਗ ਵਿੱਚ ਸ਼ਾਮਲ ਹੈ। ਖੋਜਕਰਤਾ ਆਰਐਨਏ ਦਖਲਅੰਦਾਜ਼ੀ (ਆਰਐਨਏਆਈ)-ਅਧਾਰਤ ਥੈਰੇਪੀਆਂ, ਜਿਗਰ-ਨਿਸ਼ਾਨਾ ਜੀਨ ਸਾਈਲੈਂਸਿੰਗ, ਅਤੇ ਪੋਰਫਾਈਰੀਆ ਅਤੇ ਸੰਬੰਧਿਤ ਜੈਨੇਟਿਕ ਵਿਕਾਰਾਂ ਵਿੱਚ ਸ਼ਾਮਲ ਪਾਚਕ ਮਾਰਗਾਂ ਦੇ ਸੰਚਾਲਨ ਦੀ ਜਾਂਚ ਕਰਨ ਲਈ ਗਿਵੋਸੀਰਨ ਦੀ ਵਰਤੋਂ ਕਰਦੇ ਹਨ।

ਫੰਕਸ਼ਨ:
ਗਿਵੋਸੀਰਨ ਦੇ ਪ੍ਰਗਟਾਵੇ ਨੂੰ ਘਟਾ ਕੇ ਕੰਮ ਕਰਦਾ ਹੈALAS1 ਵੱਲੋਂ ਹੋਰਹੈਪੇਟੋਸਾਈਟਸ ਵਿੱਚ, ਇਸ ਤਰ੍ਹਾਂ ਜ਼ਹਿਰੀਲੇ ਹੀਮ ਇੰਟਰਮੀਡੀਏਟਸ ਜਿਵੇਂ ਕਿ ALA (ਐਮੀਨੋਲੇਵੁਲਿਨਿਕ ਐਸਿਡ) ਅਤੇ PBG (ਪੋਰਫੋਬਿਲੀਨੋਜਨ) ਦੇ ਇਕੱਠਾ ਹੋਣ ਨੂੰ ਘਟਾਉਂਦਾ ਹੈ। ਇਹ ਤੀਬਰ ਹੈਪੇਟਿਕ ਪੋਰਫਾਈਰੀਆ ਨਾਲ ਜੁੜੇ ਨਿਊਰੋਵਿਸਰਲ ਹਮਲਿਆਂ ਨੂੰ ਰੋਕਣ ਵਿੱਚ ਮਦਦ ਕਰਦਾ ਹੈ। ਇੱਕ API ਦੇ ਰੂਪ ਵਿੱਚ, Givosiran RNAi-ਅਧਾਰਿਤ ਥੈਰੇਪੀ ਵਿੱਚ ਸਰਗਰਮ ਫਾਰਮਾਸਿਊਟੀਕਲ ਕੰਪੋਨੈਂਟ ਹੈ ਜੋ ਚਮੜੀ ਦੇ ਹੇਠਲੇ ਪ੍ਰਸ਼ਾਸਨ ਨਾਲ AHP ਦੇ ਲੰਬੇ ਸਮੇਂ ਦੇ ਨਿਯੰਤਰਣ ਪ੍ਰਦਾਨ ਕਰਨ ਲਈ ਤਿਆਰ ਕੀਤਾ ਗਿਆ ਹੈ।